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Top-Thema Therapie bei Dr. Frankenstein
Sonntag Top-Thema Therapie bei Dr. Frankenstein
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20:06 08.07.2016
Wunderwaffe für die Medizin oder Horrorszenario für Ethiker? Die Gen-Schere CRISPR/Cas9 macht Genmanipulationen so günstig und einfach wie nie – und löst heftige Debatten aus. Quelle: iStock
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Zwei Frauen haben das Menschsein neu erfunden. Der französischen Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier und ihrer amerikanischen Ko-Forscherin Jennifer Doudna ist ein regelrechter Geniestreich gelungen: Sie haben ein ebenso hochkomplexes wie einfaches Werkzeug entwickelt, mit dem sich unser Erbgut verändern lässt.

Die Methode, mit der sich die beiden Wissenschaftlerinnen nach ganz oben auf die Liste der potenziellen Nobelpreisträger katapultiert haben, nennt sich CRISPR/Cas9 (gesprochen: Krisperkahs). Die Gen-Schere ist preiswerter und schneller als alles bisher Dagewesene, ihre Anwendungsmöglichkeiten gelten als beinahe unbegrenzt. Nichts wird womöglich in naher Zukunft so viel Einfluss auf den Zustand des Menschen haben wie sie.

Wegweisender Durchbruch

Wissenschaftler feierten die Entdeckung von CRISPR/Cas9 deshalb zu Recht als wegweisenden Durchbruch. So mancher Ethiker fürchtet hingegen, dass der Fortschritt unabsehbar gruselige Folgen haben könnte – auch für den Menschen. So wurde vor wenigen Wochen in den USA ein Champignon zugelassen, der mithilfe der Gen-Schere so gezüchtet wurde, dass er sich langsamer braun färbt und damit länger haltbar ist. Bald könnte er zumindest in US-Supermärkten zu kaufen sein.

Andere Forscher arbeiten daran, Nutzpflanzen resistenter gegen die Auswirkungen des Klimawandels zu machen. Sie wollen einen Beitrag gegen Hungersnöte auf der Welt leisten. Moskitos könnten derart manipuliert werden, dass sie etwa Malaria nicht mehr übertragen könnten.

Jüngst ist in den USA nun auch der erste Test an Menschen genehmigt worden. An 18 Krebspatienten, bei denen herkömmliche Therapien wirkungslos geblieben waren, wird die Methode derzeit angewendet. Der klinische Versuch, eine Kombination aus Immun- und Gentherapie, wurde kürzlich von den Aufsichtsbehörden bewilligt. Die Forscher hoffen, den Krebs zu besiegen. Der Plan: Sie entnehmen den Patienten bestimmte Immunzellen (T-Zellen), machen sie im Labor für ihren Angriff auf den Tumor scharf und setzen sie dann wieder in den Körper der Patienten ein.

Wunderwaffe gegen Krebs und Aids?

Auch Erbkrankheiten wie Sichelzellenanämie oder die Huntington-Krankheit könnten womöglich auf diese Weise bekämpft werden. Sogar beim Kampf gegen Aids gibt es erste Hoffnungsschimmer: In Freiburg wurden Stammzellen mit CRISPR/Cas9 so verändert, dass sie das HI-Virus abwehren. An Mäusen wirkt die Therapie bereits. In spätestens zwei bis drei Jahren will man sich an klinische Studien mit HIV-positiven Menschen wagen.

"Bei CRISPR/Cas9 handelt es sich um ein ganz neues und universelles Werkzeug, mit dem wir fast jedes Merkmal, das wir in die Hände bekommen, verändern können", sagt Jörg Vogel, Direktor am Institut für Molekulare Infektionsbiologie der Julius-Maximilians-Universität Würzburg. Für die Wissenschaft eröffnet das ungeahnte Möglichkeiten – zunächst mit ganz konkreten, auf den ersten Blick unverfänglichen Auswirkungen.

Denn was für Laien schwer verständlich ist, ist für Experten eine enorme Vereinfachung. Sehr stark vereinfacht gesagt werden bei der Methode durch den Einsatz eines Enzyms Strangbrüche in der Doppelhelix verursacht – die DNA wird also geschnitten, bei Bedarf entfernt und neu zusammengesetzt. Die Reparatur des Bruchs wird dazu genutzt, Gene zu deaktivieren, andere Gensequenzen einzubauen oder einzelne Genbausteine auszutauschen.

Superstars der Wissenschaft: Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier (rechts) und Biochemikerin Jennifer Doudna, die Entdeckerinnen des CRISPR/Cas9-Mechanismus. Quelle: dpa

Diese Möglichkeiten sind zwar nicht neu, doch die Gen-Schere hat das Verfahren stark vereinfacht, verbilligt und vor allem beschleunigt. Früher kosteten die Werkzeuge für Genmanipulationen gern mehrere Tausend Dollar, heute sind sie schon für 30 Dollar zu haben. Wer eine genmanipulierte Maus herstellen will, musste früher rund eineinhalb Jahre auf das Tier warten. Heute sind es gerade einmal drei Wochen.

Der Fortschritt ist rasant. Die Kommerzialisierung ebenfalls. 72 Patente wurden in den knappen vier Jahren seit der ersten Veröffentlichung von Charpentiers und Doudnas CRISPR/Cas9-Methode erteilt und 774 weitere beantragt. Deshalb mehren sich die Stimmen derer, die zunächst einmal auf die Bremse treten wollen. Die Biotech-kritische ETC Group etwa verglich die Entdeckung der Gen-Schere mit dem Eintritt ins Nuklearzeitalter. Kürzlich beschäftigte sich auch der Deutsche Ethikrat auf seiner Jahrestagung mit dem Thema.

Die Bedenken sind vielfältig. Könnten die Gen-Scheren womöglich so eingesetzt werden, dass das menschliche Genom für alle Zukunft verändert wird? Dürften Embryonen noch im Mutterleib mit Gen-Scheren behandelt werden, um Erbkrankheiten zu verhindern? Wo liegen die Grenzen einer solchen Therapie? Und wo beginnt das sogenannte Enhancement – also das gezielte Verändern von Embryonen ohne medizinischen Grund? Ein Eingriff ins Erbgut, etwa einfach nur, weil blaue Augen und lange Beine attraktiver scheinen?

Noch gibt es kein CRISPR-Baby

"Der Fortschritt rechtfertigt sich nicht selbst. Vielmehr muss geprüft werden, ob die Gründe dafür, neue Möglichkeiten zu nutzen, universalisierbar sind und ob diese Nutzung mit prägenden Werten eines Gemeinwesens vereinbar ist", mahnte etwa Wolfgang Huber, ehemaliger Ratsvorsitzender der Evangelischen Kirche in Deutschland und Honorarprofessor an der Humboldt-Universität Berlin, auf der Tagung des Ethikrats.

Der Vorsitzende des Gremiums, Peter Dabrock, forderte die Politik zum Handeln auf: "Wir sind an einem Punkt, an dem man sich zu den Möglichkeiten von CRISPR/Cas9 nicht nicht verhalten kann." Doch die Technik wird bei allen Einwänden kaum vom Menschen fernzuhalten sein. In China, Schweden und Großbritannien wurden bereits Versuche an Embryonen vorgenommen, allerdings nur zu Forschungszwecken. Noch gibt es kein CRISPR-Baby. Doch sollte das Tempo der Forschung bleiben, wird auch das nicht mehr lange auf sich warten lassen.

Dabei ist eine grundsätzliche Unterscheidung wichtig: In welchen Zellen wird die Gen-Schere eingesetzt? Handelt es sich um einen Eingriff in eine normale Körperzelle, um einen bestimmten Defekt zu reparieren, sehen viele Ethiker einen Eingriff als unbedenklich an. Die Schere sei dann nichts anderes als eine übliche Heiltherapie, argumentieren sie.

Kein Eingriff in die Keimbahn

Kritischer werden mögliche Eingriffe in die menschliche Keimbahn gesehen – also etwa in Eizellen und Spermien. Veränderungen hier hätten zur Folge, dass die genetischen Veränderungen auch an die nächsten Generationen weitervererbt werden könnten. Es wäre ein Eingriff ins menschliche Genom, der nicht mehr rückgängig gemacht werden könnte, mit allen Nebenwirkungen, die sich heute nicht einmal erahnen lassen.

Das will derzeit kaum jemand. Im vergangenen Jahr gab ein hochkarätig besetztes Wissenschaftlerkomitee die Empfehlung ab, weltweit vorerst auf Eingriffe in die Keimbahn zu verzichten. Nach deutschem Recht ist es sowieso verboten. Doch ewig wird sich dieses Tabu nicht aufrechterhalten lassen. Auch der Atomwaffensperrvertrag hat die Verbreitung von Nuklearbomben nicht verhindert.

"Die Natur hatte mehr Zeit zum Experimentieren"

"Die Geschichte", wie Emmanuelle Charpentier ihre Entdeckung nennt, ist noch lange nicht zu Ende erzählt. CRISPR/Cas9 ist eine noch junge Technik. Die Frau, die die Welt gelehrt hat, wie wir Fehler, Launen, Gemeinheiten der Natur korrigieren können, leitet heute das Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin. Sie forscht weiter. Gentechnik, hat Charpentier einmal gesagt, als sie gerade wieder einen Preis gewonnen hatte, "ist eine Bastelei. Die Natur hatte viel mehr Zeit zum Experimentieren als wir."

Wenn die Entwicklung mit einem so hohen Tempo weitergeht, könnte die Technologie in absehbarer Zukunft Einfluss auf alle unsere Lebensbereiche haben. Spätestens dann müssen Entscheidungen darüber getroffen werden, welche Grenzen für diese Technik gelten sollen. Doch das kann man nicht sinnvoll definieren, solange das ganze Potenzial nicht erforscht ist. So viel Zeit muss eine Gesellschaft der Wissenschaft lassen.

Von Julian Heißler

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